本財団の目的を達成するため、難治性疾患等に関する次の事業を行う。(1) 調査研究の実施及び調査研究事業への助成(2) 注目すべき研究業績等に対する顕彰(3) 学術団体との連携及び協力(4) 情報の収集及び提供(5) 知識の啓発、普及(6) 医療従事者等に対する技術研修の実施(7) 書籍及び電子媒体等の編集、発行及び販売(8) その他本財団の目的を達成するために必要な事業