本財団の目的を達成するため、難治性疾患等に関する次の事業を行う。
(1)  調査研究の実施及び調査研究事業への助成
(2)  注目すべき研究業績等に対する顕彰
(3)  学術団体との連携及び協力
(4)  情報の収集及び提供
(5)  知識の啓発、普及
(6)  医療従事者等に対する技術研修の実施
(7)  書籍及び電子媒体等の編集、発行及び販売
(8)  その他本財団の目的を達成するために必要な事業